项目荣获国家科学手艺前进奖二等奖
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致盲性眼底病是全球首位不可逆盲病因，，，遗传性视网膜病变（IRD）和晚年性黄斑变性（AMD）作为“一小一老”的主要眼底病，，，组成我国防盲重点焦点人群
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锚定国家生物经济生长战略与上？？拼粗行纳镆揭┙沟愎ひ到峁，，，聚焦恒久被外洋专利垄断的细胞与基因治疗焦点难题手艺，，，历时10余年开展全链条自主攻关——今天，，，上海交通大学医学院隶属第一人民医院眼科中心（眼和视光疾病国家临床医学研究中心）孙晓东教授团队牵头完成的“致盲性眼底病综合诊治战略的建设与应用”项目荣获国家科学手艺前进奖二等奖
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项目团队针对上述“一小一老”两大致盲群体，，，搭建完整本土化诊疗系统，，，实现眼底病基因治疗自主知识产权从零到一的原始立异与工业落地，，，破解了遗传性视网膜病变无有用治疗方案、晚年性黄斑变性需终身每月重复眼内注射治疗的两大临床难题，，，为全球不可逆盲防治提供了“中国方案”
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孙晓东团队手术
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破冰外洋手艺垄断壁垒

人类感知外界信息的80%来自视网膜，，，一旦视网膜神经细胞层面爆发不可逆损伤，，，古板手术、通例药物均无法从泉源上修复病变
。。其中，，，遗传性视网膜疾病患病率为1/3000至1/5000，，，是儿童首位致盲病因，，，全球20%的“绝对盲”由此引发
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我国每年新增先天性遗传眼病患儿4500人，，，存量患者超50万人，，，疾病具有遗传性，，，被称为“家族的梦魇”
。。然而，，，现在外洋最自制的眼基因治疗药物单价高达80万美元，，，最贵的基因治疗药物达380万美元，，，且由于差别人种突变热门区域差别，，，无法完全适用
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晚年群体视觉康健；；；；纤啵和砟晷曰瓢弑湫晕蛉笾孪寡鄄≈，，，海内75岁人群发病率达36%，，，随着生齿老龄化，，，患病人数一直增添
。。其中，，，亚洲人群特有的疾病亚型占比近40%，，，国际标准治疗方案中国适配性缺乏
。。现在主流抗VEGF眼内注射疗法每年至少需举行7至8次治疗，，，且为终身治疗，，，患者难以坚持；；；；且恒久使用易爆发治疗反抗，，，视力一连下降，，，患者身心和经济肩负极重
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近年来，，，基因治疗手艺作为未来医学三大突破性手艺之一，，，为这两类难治眼底病开发了全新治疗路径，，，但基因治疗要害手艺恒久被外洋专利封锁，，，是生物医药领域典范“卡脖子”环节，，，一系列现实瓶颈亟须突破
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自2013年起，，，孙晓东团队便驻足国人特有基因突变特征，，，同步攻坚儿童遗传性视网膜疾病、晚年性黄斑变性两大高发致瞎眼底病，，，联合上海交通大学蔡宇伽教授团队和上海朗昇生物科技有限公司，，，形成医研产手艺开发相助，，，打造了多项拥有完整自主知识产权的焦点手艺系统，，，逐层破冰外洋手艺垄断的壁垒
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针对遗传性视网膜疾病，，，孙晓东团队开发具有自主知识产权的适配中国人群的基因增补手艺系统，，，建设遗传性视网膜疾病分子诊断系统，，，开展天下首个多中心遗传性视网膜疾病自然病程研究
。。阻止现在，，，已有近50名先天性黑矇患者完成中国三期临床试验视察，，，治疗后受试者视觉功效显著提高，，，视功效指标所有抵达主要终点，，，国产新药申报事情正在稳步推进，，，有望彻底离别高价入口药垄断的时势，，，效果实现了中国遗传性视网膜病变治疗从“无药”到“有药”的突破
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为患者重拾灼烁
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解决医研产行业共性瓶颈

在资助先天性黑矇患者挣脱失明的同时，，，基因治疗也为其他眼部疾病带来“一次治疗、终身缓解”的可能
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针对晚年性黄斑变性久治难愈的痛点，，，孙晓东向导团队自主研发优化腺相关病毒（AAV）高效递送载体，，，视网膜细胞转染效率抵达国际同类产品的2至3倍，，，突破外洋载体专利限制，，，乐成研发中国首款晚年性黄斑变性基因治疗新药，，，实现专利效果转化
。。现在完成中国首个随机比照二期临床试验，，，全球唯一抵达“零拯救治疗”的理想疗效，，，进入三期临床试验
。。使得AMD治疗有望实现从“终身治疗”到“一针管终身”的跨越
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在研发AMD基因药物同时，，，项目组针对AMD治疗中泛起的药物反抗临床难题，，，首次展现抗VEGF治疗反抗的焦点机制，，，联合信达生物研发了全球首款抗补体-抗VEGF双靶点原立异药，，，从泉源上解决患者临床疗效衰减的临床难题，，，实现从晚年性黄斑变性“可治”到“优治”的升级
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一系列原创手艺通过医研产手艺开发协同相助，，，已在临床层面验证稳固疗效和清静性，，，为患者灼烁带来了希望
。。但更多前沿疗法想要走出实验室、惠及更多患者，，，必需买通研发、中试、生产、临床转化全链条通道
。。怎样构建适配中国基因细胞治疗工业现状的立异转化闭环，，，成为团队的焦点攻坚目的
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为此，，，孙晓东团队依托上海市第一人民医院、上海市眼底病重点实验室和上海市基因治疗临床医学研究中心等平台建成了上海首个院内GMP标准化基因细胞治疗中试车间、P2实验室、专业SPF动物实验中心以及国家树模性GCP临床研究平台，，，打造了海内独吞的医院内部“前院后厂”产学研一体化立异闭环，，，一站式解决基因细胞新药研发中试、小批量生产等医研产行业共性瓶颈，，，推动立异科研效果快速转化和落地
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阻止现在，，，团队已牵头制订5项中国眼科基因治疗行业专家共识，，，1项亚太专家共识，，，累计开展17项研究者提倡临床研究、9项国际和中国注册临床试验，，，其中2项为全球First-in-Human和First-in-Class（同类首创）新药研究
。。团队依托上海外地生物医药工业资源，，，与朗信生物、信达生物等本土立异药企深度协同，，，仅用3年便完成基因疗法从I期至Ⅲ期临床试验入组和随访，，，远短于外洋同类药物十年的研发周期，，，买通“临床需求导向—基础研发—中试生产—注册转化”全链条自主知识产权转化链路，，，切实落地国家生物经济效果转化相关安排，，，为上海生物医药工业集群一连运送原创焦点手艺
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