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从基因编辑到无创治脑疾！上海交大医学院松江研究院多项原创效果破局医学难题，，，天博国际

从大脑神经环路的细腻解码，，，到基因编辑精准修复自闭症缺陷；；从肠脑互动的神秘桥梁，，，到无创调控脑深部的“中国方案”
。。。。。上海交通大学医学院松江研究院自建设以来，，，深耕基础研究这一科技立异的源头沃土，，，以多项“从0到1”的原创科研效果，，，交出了一份厚重的科创“松江答卷”
。。。。。近三年，，，研究院一连深耕神经科学、脑疾病治疗、免疫学等前沿领域，，，产出一批具备国际影响力的突破性效果，，，切实践行“把基础研究做强做实”的科研使命
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上海交通大学医学院松江研究院

基因编辑与神经遗传疾病治疗实现里程碑式跨越

针对自闭症等神经发育疾病的治疗难题，，，研究院在基因编辑领域实现从机制探讨光临床治疗的系列重大突破
。。。。。研究团队首次完成中国孤苦症人群大规模全外显子遗传学研究，，，剖析SRCAP基因突变诱发孤苦症的分子机制，，，明确对应致病脑区与分子靶点
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在此研究基础上，，，团队依托单碱基编辑手艺，，，打造精准“基因修复工具”，，，在全脑规模乐成改善孤苦症模子小鼠的神经发育状态与焦点行为表型，，，接连实现三项要害手艺突破：新型胞嘧啶单碱基编辑器，，，可精准修复特定基因致病突变；；具备完全自主知识产权的高精度RNA单碱基编辑系统；；新型腺嘌呤碱基编辑器，，，能够精准修复致病基因突变、逆转小鼠认知与社交缺陷，，，且全程无DNA双链断裂风险
。。。。。系列效果为自闭症等神经疾病提供了清静、高效的基因治疗新方案，，，充分彰显我国基因编辑领域的自主立异能力
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神经环路调控领域攻关

神经环路机制解码取得重大发明与理论立异

在神经环路调控研究领域，，，研究院多支团队协同攻坚，，，乐成解码情绪、代谢、认知调控领域的多项焦点科学谜题
。。。。。徐天乐教授团队展现腹侧海马特定神经元调控昼夜节律进食行为的焦点机制，，，为肥胖、糖尿病等代谢疾病研发全新干预靶点；；同时剖析该脑区神经元调控恐惧影象建设与消退的分子机制，，，为焦虑症、创伤后应激障碍等精神疾病研究提供全新思绪
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张思宇研究员团队提出通过增强受损对侧脑区跨胼胝体抑制、治疗注重缺陷疾病的立异思绪，，，剖析了调控注重与情绪的基底前脑神经元子网络远距离交互机制
。。。。。周文杰研究员团队首次发明脑桥新型下行痛觉调控中心，，，展现其在心理、病理状态下调控痛觉上行转达的焦点机理
。。。。。系列研究效果极大富厚了人类对大脑情绪、代谢、认知调控机制的科学认知
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脑疾病与进化顺应研究

脑疾病与进化顺应研究开发新偏向

研究院在脑疾病机制与进化顺应研究领域斩获多项主要效果
。。。。。张亮教授团队研究发明，，，高原顺应物种的要害酶变异可增进中枢髓鞘形成与再生，，，据此展现调控大脑白质完整性的全新路径，，，为多发性硬化等脱髓鞘疾病治疗提供新靶点
。。。。。曾健雄研究员团队剖析疱疹病毒熏染通过滋扰特定酶活性、加速阿尔茨海默病希望的作用机制
。。。。。李亚东研究员团队剖析痛性失眠的焦点调控环路，，，并联合徐天乐教授团队，，，展现醒觉脑区疏散投射调控影象与情绪的要害机制，，，乐成改善阿尔茨海默病模子小鼠的认知与情绪功效
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临床牵引与基础赋能

临床牵引与基础赋能效果显著

研究院始终坚持“临床牵引、基础赋能”理念，，，推动基础研究与临床应用高效衔接、深度融合
。。。。。李亚东研究员团队首次展现肠易激综合征患者情绪障碍的“肠-脑轴”作用机制，，，证实临床药物地奥司明可有用改善相关情绪障碍
。。。。。蔡时青研究员团队筛选获得新型小分子化合物，，，可显著修复缺陷离子通道功效，，，为囊性纤维化有数病提供全新治疗战略
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在脑卒中研究领域，，，童小萍研究员团队发明可增进轴突髓鞘再生的自然化合物；；高郑润润研究员联合科研团队，，，展现外周免疫与中枢神经系统跨血脑屏障交互的焦点机制，，，明确脑卒中后情绪障碍的免疫学病因，，，同时为经颅直流电刺激无创物理治疗的临床疗效提供全新理论支持
。。。。。别的，，，曹克磊博士首次发明常用小胶质细胞药理扫除工具保存“中枢-外周”双重作用，，，为相关领域科研实验提供主要警示与参考
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神经调控手艺研究

神经调控手艺立异生长，，，为难治性脑病提供“中国方案”

聚焦难治性脑疾病物理治疗的重大临床需求，，，研究院一连推进神经调控手艺原始立异
。。。。。王杰研究员团队研发基于大脑影像的疾病“早期预警系统”，，，可更早、更精准识别青少年双相情绪障碍；；联合多家医院搭建经颅时间干预电刺激手艺，，，实现无创精准刺激大脑深部区域，，，为慢性疼痛等疾病提供非药物治疗新路径
。。。。。同时，，，团队首次将大电流经颅交流电刺激手艺应用于慢性失眠治疗
。。。。。系列手艺突破推动无创深脑刺激与脑病物理治疗迭代升级，，，为难治性脑病诊疗提供优质“中国方案”
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郑颂国教授（右二）团队探索肿瘤免疫治疗

肿瘤免疫治疗前沿难题攻克取得理论突破

针对肿瘤免疫治疗领域前沿难题，，，郑颂国教授团队在多个研究偏向取得要害性突破
。。。。。在玄色素瘤研究中，，，团队发明TOPK分子会抑制抗癌T细胞的抗肿瘤活性，，，靶向抑制该分子可有用增强T细胞杀伤能力，，，且能与抗PD-1治疗形成协同增效作用，，，为恶性肿瘤联合免疫治疗提供全新思绪
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在自身免疫性疾病研究领域，，，团队剖析CD8?T细胞增进调理性T细胞分化的焦点机制，，，为优化Treg细胞治疗自身免疫病提供全新战略
。。。。。别的，，，团队在结直肠癌、系统性红斑狼疮、代谢性疾病及工程化外泌体治疗类风湿枢纽炎等多个研究偏向，，，取得多项主要科研发明
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从基因编辑的精准修复，，，到大脑深部的无创调控，，，上海交大医学院松江研究院以一项项扎实的原创效果，，，让基础医学研究真正实现“立得住、用得上、有回响”
。。。。。系列研究效果陆续刊发于《自然》《神经元》《细胞代谢》《生物精神病学》《癌症通讯》《生物医学科学杂志》《细胞报告》《电子生物医学》《国际免疫药理学》《医学通讯》《核酸研究》《JCI洞察》等多项国际权威学术期刊
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“凯时AG研究员有信仰、科研包管有实力、青年学子有希望
。。。。。”松江研究院执行院长徐天乐教授体现，，，未来团队将一连深耕基础医学前沿赛道，，，攻坚要害焦点手艺，，，深化产学研医协同联动，，，加速科研效果从实验室走向临床一线，，，助力医学康健工业高质量生长
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■记者 李天蔚 文 受访者供图

■编辑 李天蔚

■栏目责编 薛亮亮 ■栏目主编 赵健

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