国家药监局今日批准了一款基因编辑疗法上市
，，，用于治疗先天性黑蒙症（LCA）。。。这是中国首款获批的体内基因编辑药物
，，，也是全球第二款针对遗传性视网膜疾病的基因疗法。。。

该疗法通过向患者视网膜注射携带准确基因的腺相关病毒载体
，，，修复导致失明的突变基因。。。在三期临床试验中
，，，78%的患者视力获得显著改善
，，，其中凌驾一半恢复到可以自力阅读的水平。。。

一位接受治疗的患者分享了自己的履历：她从出生就险些看不见
，，，治疗后第一次清晰地看到了自己孩子的面容
，，，就地泣不可声。。。

该疗法定价为每只眼睛68万元
，，，已纳入医保谈判目录。。。；；
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，，，这一突破将推动更多遗传性疾病的基因治疗研发
，，，未来五年有望泛起十余款类似产品。。。