陈慧君
宣布于 华商报
＋关注
国家药监局今日批准了一款基因编辑疗法上市，，用于治疗先天性黑蒙症（LCA） 。。这是中国首款获批的体内基因编辑药物，，也是全球第二款针对遗传性视网膜疾病的基因疗法 。。
该疗法通过向患者视网膜注射携带准确基因的腺相关病毒载体，，修复导致失明的突变基因 。。在三期临床试验中，，78%的患者视力获得显著改善，，其中凌驾一半恢复到可以自力阅读的水平 。。
一位接受治疗的患者分享了自己的履历：她从出生就险些看不见，，治疗后第一次清晰地看到了自己孩子的面容，，就地泣不可声 。。
该疗法定价为每只眼睛68万元，，已纳入医保谈判目录 。；；；；虮嗉煊虻淖姨逑，，这一突破将推动更多遗传性疾病的基因治疗研发，，未来五年有望泛起十余款类似产品 。。
